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Der Begriff Leukämie stammt aus dem Griechischen und bedeutet übersetzt soviel wie „weißes Blut“. Bei den Leukämien, die umgangssprachlich auch als „Blutkrebs“ bezeichnet werden, handelt es sich um bösartige Erkrankungen des Knochenmarks und/oder des lymphatischen Systems.

Das Knochenmark ist der Ort der Blutbildung, hier werden aus den sogenannten Knochenmarkstammzellen neue Blutzellen gebildet. Dabei werden verschiedene Entwicklungs- bzw. Reifungsstufen durchlaufen bis reife, gesunde Blutzellen ins periphere Blut abgegeben werden. Gebildet werden weiße Blutkörperchen (Leukozyten), rote Blutkörperchen (Erythrozyten) und Blutplättchen (Thrombozyten). Die Aufgabe der weißen Blutkörperchen besteht in der Bekämpfung von Infekten, die roten Blutkörperchen sind für den Sauerstofftransport und die Sauerstoffversorgung des Körpers und der Organe zuständig. Die Blutplättchen haben eine wichtige Funktion für die Blutgerinnung.

Bei einer Leukämie kommt es zur Entartung von Zellen des blutbildenenden Systems. Diese Zellen (leukämische Blasten) wachsen unkontrolliert und breiten sich im Knochenmark, seltener auch in anderen Organen, aus und verdrängen die normale, gesunde Blutbildung. In den meisten Fällen werden diese Blasten auch ins periphere Blut abgegeben, so dass dort eine erhöhte Zahl weißer Blutkörperchen gemessen werden kann. Allerdings finden sich fast ausschließlich kranke, bösartige Leukozyten, die keine gesunden Funktionen haben und den Körper nicht vor Infekten schützen können. Dadurch besteht eine große Gefahr für die Patienten, an schweren Infektionen zu erkranken. Durch die Verdrängung der gesunden Blutbildung werden zudem nicht genügend rote Blutkörperchen und Blutplättchen gebildet. Das kann zu erheblicher Blutarmut und Gerinnungsstörungen führen.

Nach dem Ursprung der Leukämie unterscheidet die Medizin zwischen myeloischen (= aus dem Knochenmark stammenden) oder lymphatischen (= aus dem lymphatischen System stammenden) Formen. Nach dem klinischen Verlauf unterscheidet man die akuten Leukämien von den chronischen.